Vírusokkal segítik elő génjeink gyógyítását – magyar kutatók lendítették előre a fejlesztési folyamatot.
Magyar tudósok egy forradalmian új diagnosztikai eljárást dolgoztak ki, amely alapvetően hozzájárulhat a génterápiák fejlődéséhez. Ez az innováció jelentősen felgyorsíthatja a laboratóriumi kutatások és a klinikai alkalmazások közötti átmenetet. A kutatók elhatározták, hogy ezt a módszert "nyílt forráskódú" formában teszik elérhetővé, így bárki ingyenesen hozzáférhet és felhasználhatja azt.
A génterápiák ígéretes megoldást kínálnak számos súlyos betegség gyógyítására, azonban komoly kihívást jelent, hogy a páciens immunrendszere által termelt már meglévő ellenanyagok gyakran gátolják a drága, akár százmillió forintos kezelések hatékonyságát.
A HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont Látás Rendszerszintű Neurobiológiája kutatócsoportja új megoldást kínál a kihívásokra: bemutatják a coreTIA-t, a világ első nyílt forráskódú diagnosztikai eszközét. Ezzel a fejlesztéssel új dimenziót nyitnak a látás neurobiológiai kutatásában.
A HUN-REN Természettudományi Kutatóközpontban kidolgozott eljárás, amelyet a Frontiers in Immunology rangos szaklapban jelentettek meg, most ingyenesen hozzáférhetővé vált a nemzetközi kutatói közösség számára. Ez a lépés jelentős mértékben hozzájárulhat a génterápiák gyorsabb fejlesztéséhez és a súlyos egészségi állapotok időben történő kezeléséhez.
A már engedélyezett génterápiák, például a vakság ellen alkalmazott Luxturna vagy a gerincvelő-eredetű izomsorvadásra adott Zolgensma, életminőséget átalakító javulást hozhatnak a betegeknek.
Ezeket a terápiákat adenoasszociált vírusokkal (AAV) juttatják be az emberi szervezetbe.
A szervezetünk a természetes környezetében folyamatosan találkozik az adenoasszociált vírusokkal, valamint azokkal a vírusokkal is, amelyeket a Covid-oltásokban, mint például a Vaxzevria és a Szputnyik V, alkalmaznak. Mindkét víruscsalád esetében a szervezet képes ellenanyagokat létrehozni, függetlenül attól, hogy a vírusokkal való érintkezés természetes fertőzésen keresztül, vagy terápiás célból, az oltások formájában történik.
Ha a páciens korábban, akár tünetek nélkül is találkozott azzal az AAV-típussal, amelyet a génterápiás kezelés során alkalmaznak, a már meglévő ellenanyagok nagymértékben csökkenthetik, sőt akár teljesen blokkolhatják is a terápia hatékonyságát. Emiatt elengedhetetlen, hogy a génterápiák megkezdése előtt felmérjük az AAV-specifikus ellenanyagok szintjét a szervezetben.
Eddig minden kutatólabor és gyógyszercég külön-külön fejlesztett ki és tartott fenn erre saját módszert. Ez drága és nem hatékony gyakorlat, és a túl sokféle módszer miatt nehéz megismételni a kutatási eredményeket.
A magyar tudósok által létrehozott innovatív megoldás, a coreTIA, forradalmi módon képes a vérmintákból meghatározni a génterápiás vírusok elleni antitestek szintjét.
Az új fejlesztés jelentősen növeli a megbízhatóságot, hiszen csupán néhány minta alapján is képes statisztikai kiértékelés révén minden eredményhez egy megbízhatósági pontszámot társítani.
Az új diagnosztikai módszer alkalmazhatóságát emberi, főemlős-, macska- és egérvérmintákon vizsgálták. Ezt a jelentős kutatási munkát a Semmelweis Egyetem Szemészeti Klinikája, a Pécsi Tudományegyetem Grastyán Endre Transzlációs Kutatóközpontja, a Leuveni Katolikus Egyetem Idegtudományi Intézete, a HUN-REN Kísérleti Orvostudományi Kutatóintézet, a Femtonics Kft., valamint a Természettudományi Kutatóközpont közös erőfeszítése tette lehetővé.
A génterápiás kezelések forradalmi áttöréseket hozhatnak a betegek életében, ám a hozzájuk szükséges források gyakran megdöbbentően magasak, esetenként akár százmillió forintot is elérhetnek. Annak érdekében, hogy minél szélesebb körben elérhetővé váljanak ezek a kezelések, elengedhetetlen a fejlesztési és diagnosztikai költségek csökkentése. Ezt a célt szolgálhatná egy egységes, hivatalosan elfogadott diagnosztikai standardok bevezetése, amely lehetővé tenné, hogy a különböző intézmények ne saját, önálló módszereiket alkalmazzák, hanem egy közös keretrendszeren belül végezzék a diagnózist.
A HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont szakemberei innovatív megközelítésükkel a szoftveriparban elterjedt gyakorlatokat alkalmazva, egy nyílt forráskódú, lépésről-lépésre követhető protokollt dolgoztak ki. Ezzel a nemzetközi kutatói közösség számára szeretnék elősegíteni, hogy az orvostudomány területén is elérhetővé váljanak olyan nyílt és átlátható módszerek, amelyek lehetővé teszik a költséghatékony és biztonságos terápiák alkalmazását. Céljuk, hogy a tudományos eredmények mindenki számára hozzáférhetőek legyenek, és a közösség érdekeit szolgálják.
A közleményben Hillier Dániel, a HUN-REN Természettudományi Kutatóközpont Látás Rendszerszintű Neurobiológiája kutatócsoportjának vezetője osztja meg nézeteit. Szerinte a tudományos reprodukálhatósági válság nem csupán eurómilliárdok pazarolását jelenti, hanem gátat vet az orvostudomány előrehaladásának is. A kutatási eredmények sok esetben nem reprodukálhatók más laboratóriumok által, ami késlelteti az új kezelések elérhetőségét a betegek számára. "A nyílt tudomány hatékony választ adhat erre a kihívásra. (...) Az ilyen típusú nyílt együttműködés kulcsfontosságú a tudományos áttörések felgyorsításához, lehetővé téve, hogy a génterápiák gyorsabban és biztonságosabban jussanak el a súlyos betegséggel küzdőkhez" – hangsúlyozza a kutató.
